Se aprueba un medicamento "milagroso" para la fibrosis quística para niños pequeños, lo que genera esperanza para cientos de padres "aterrorizados" que temían que sus hijos nunca recibirían un medicamento de £ 200.000 que prolonga la vida hasta 30 años.MRHA ha dado luz verde a Kaftrio, un medicamento por valor de £200.000 al año, para mayores de dos años
Pero el NICE ha dicho que el medicamento milagroso Kaftrio es "demasiado caro" para el NHS
Por REBECCA WHITTAKER PARA MAILONLINE
Hoy se aprobó un medicamento "milagroso" para la fibrosis quística para niños pequeños que luchan contra esta cruel enfermedad, lo que generó esperanza en cientos de padres.
Hasta ahora, los responsables de salud sólo habían aprobado Kaftrio para niños mayores de seis años.
Pero la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) dio hoy luz verde al medicamento, que se cree que cuesta alrededor de £ 200.000 al año, para niños de dos años o más.
Los estudios han demostrado que puede prolongar la esperanza de vida de quienes la padecen en 30 años.
Sin embargo, los organismos de control del NHS están considerando actualmente rechazar el medicamento para su uso generalizado en el NHS debido a su costo.
Nikki Thorbinson (derecha) esperaba que su hijo Henry, de cinco años, recibiera a Kaftrio antes de Navidad.
Henry, en la foto, debe asistir a innumerables citas, tomar medicamentos, hacerse exploraciones, radiografías y fisioterapia todos los días solo para mantenerse bien.
En un borrador de guía de la semana pasada, el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE) dijo que Kaftrio no debería recomendarse a pesar de sus beneficios obvios.
Sólo los niños que ya toman Kaftrio podrán seguir tomándolo si NICE no cambia de opinión en los próximos meses.
Según el antiguo sistema de licencias de dos niveles de la MHRA, los padres de niños pequeños que luchaban contra la fibrosis quística temían que nunca se beneficiarían del medicamento.
Ahora se espera que cientos de familias con niños de entre dos y cinco años se presenten para obtener el medicamento antes de que se corte potencialmente el suministro.
Se estima que hasta 600 niños podrían beneficiarse del acuerdo.
Antes de la decisión de hoy de conceder la licencia de Kaftrio a los niños más pequeños, las familias afectadas dijeron a MailOnline que estaban aterrorizadas de que a sus hijos se les pudiera negar la oportunidad de obtener el medicamento debido a su edad.
Nikki Thorbinson, cuyo hijo Henry, de cinco años, tiene fibrosis quística, estaba "desesperada" y "aferrándose a un rayo de esperanza" de que eventualmente estaría disponible.
Ella dijo: 'Nuestros equipos han hablado de este medicamento durante los últimos cinco años.
"El hecho de que Henry soporte una sonrisa en su rostro todos los días da esperanza de una vida normal, libre del peso de las terapias".
Darle a Henry el medicamento significaría que "tiene un futuro próspero", dijo.
Actualmente, Kaftrio solo está disponible en el NHS a través de un acuerdo temporal con el fabricante Vertex Pharmaceuticals, con sede en Londres.
Los jefes farmacéuticos acordaron reducir el precio del acuerdo, que vence en agosto de 2024. La cantidad exacta no se ha compartido públicamente.
A pesar de que se le administró Kaftrio un poco más barato que el precio indicado, NICE anunció la semana pasada que la "terapia de combinación triple" y otras dos (Symkevi y Orkambi) no eran "rentables".
El borrador de la guía NICE reveló que su relación costo-beneficio estaba por encima de lo que se consideraba "un uso aceptable de los recursos del NHS".
Se espera un fallo final en marzo de 2024, y los miembros del comité se reunirán el próximo mes para discutir más a fondo la evidencia.
John Stewart, director nacional de puesta en servicio especializada del NHS de Inglaterra, afirmó: "Los niños de hasta dos años con fibrosis quística ahora podrán recibir Kaftrio.
"Los centros de fibrosis quística de todo el país cuentan con planes para garantizar que todos los niños elegibles hoy en día puedan tener acceso a largo plazo a este tratamiento que cambia sus vidas".
Si NICE rechaza oficialmente Kaftrio, significa que cualquier persona que aún no esté tomando el medicamento no será elegible para obtenerlo en el NHS.
Se espera que el fármaco Kaftrio (en la foto), que es una terapia triple (que combina tres compuestos, ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor), agregue décadas a la vida de las personas con fibrosis quística.
Cystic Fibrosis Trust espera que "todos actúen lo más rápido posible para garantizar que los niños elegibles puedan recibir Kaftrio rápidamente".
David Ramsden, director ejecutivo de la organización benéfica, dijo: "Esta es una gran noticia y otro paso importante para garantizar el acceso a medicamentos moduladores que cambian la vida de todos aquellos con fibrosis quística que podrían beneficiarse".
'También me tranquiliza saber que el Servicio Nacional de Salud de Inglaterra ha confirmado que todos los niños elegibles hoy en día pueden tener confianza en su acceso a largo plazo a estos tratamientos.
"Las noticias de hoy refuerzan la necesidad de garantizar que el actual proceso NICE desemboque rápidamente en un acuerdo integral que ponga fin a la incertidumbre para todos los que podrían beneficiarse en el futuro".
La fibrosis quística, que afecta a 11.000 personas en el Reino Unido, generalmente se detecta al nacer mediante una prueba de detección del talón en recién nacidos.
Es causada por un gen defectuoso que el niño hereda de ambos padres, lo que dificulta que las células transporten agua y sal dentro y fuera de las células.
Como resultado, el cuerpo produce una mucosidad espesa y pegajosa que obstruye el sistema digestivo, creando problemas con la absorción de alimentos y los pulmones, lo que resulta en infecciones y cicatrices que reducen gradualmente la capacidad de respirar de los pacientes.
Esta lenta asfixia es a menudo lo que finalmente mata.
Los avances en el tratamiento durante las últimas cuatro décadas han aumentado la esperanza de vida; tan recientemente como en la década de 1970, pocas personas con fibrosis quística vivían más allá de la adolescencia.
Kaftrio corrige el problema subyacente ayudando a crear una mucosidad más fina, aliviando así los síntomas.
Los expertos tienen la esperanza de que la triple terapia, que combina ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor, agregue décadas a la vida de las personas con fibrosis quística.
¿QUÉ ES LA FIBROSIS QUÍSTICA?
La fibrosis quística es una enfermedad genética incurable que afecta a unas 70.000 personas en todo el mundo y a más de 10.900 personas en el Reino Unido.
Se nace con FQ y no se puede contraer más adelante en la vida, pero uno de cada 25 de nosotros porta el gen defectuoso que la causa, generalmente sin saberlo.
El gen defectuoso provoca una acumulación de moco en las vías respiratorias, lo que dificulta cada vez más la respiración con el tiempo.
La mucosidad también bloquea la liberación natural de enzimas digestivas, lo que significa que el cuerpo no descompone los alimentos como debería.
Signos y síntomas:
- Tos persistente que produce moco espeso (esputo)
- sibilancias
- Falta de aire
- intolerancia al ejercicio
- Infecciones pulmonares repetidas
- Conductos nasales inflamados o congestión nasal
Si bien las personas sanas tosen de forma natural, eso no les sucede a las personas con FQ.
Con el tiempo, la función pulmonar se agota hasta el punto de que quienes la padecen necesitarán un doble trasplante de pulmón para sobrevivir.
¿Cómo se trata la fibrosis quística?
Para tratar la FQ se utilizan medicamentos que incluyen moduladores de CFTR como Kaftrio, Symkevi, Orkambi y Kalydeco.
Kaftrio es la primera terapia de triple combinación para tratar la causa de la FQ. Está autorizado para personas con FQ de 6 años o más, con al menos una mutación F508del.
La fisioterapia también es importante para despejar las vías respiratorias para ayudar a aflojar y eliminar la mucosidad que se acumula en los pulmones, o mantener una buena postura para evitar problemas de espalda que pueden tener un impacto negativo en la función pulmonar.
El ejercicio también puede ayudar a eliminar la mucosidad de los pulmones, mejorar el volumen y la fuerza físicos y ayudar a mejorar la salud general.
Una persona con FQ necesita una dieta equilibrada, pero también puede necesitar calorías para mantener un peso corporal saludable.
¿Cómo afecta la FQ a la fertilidad femenina?
Las mujeres con FQ tienen más probabilidades de experimentar períodos irregulares o la ausencia total de su período, especialmente si están enfermas o tienen un peso muy bajo.
Esto significa que es posible que no ovulen (produzcan un óvulo para la fertilización) cada mes.
Las mujeres con FQ también pueden tener un moco vaginal más espeso, lo que puede dificultar que los espermatozoides lleguen al óvulo.
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Fuente:
Fundación de Fibrosis Quística y Fideicomiso de Fibrosis Quística
