GEB-101 se basa en la tecnología de edición genómica CRISPR-Cas, que se dirige a una ubicación específica en el gen TGFBI mutado. Se administra mediante una única inyección intraestromal en la córnea
Fiona Sun
Scmp.com/news, 1 de noviembre de 2026
La empresa emergente de Hong Kong GenEditBio está probando una terapia de edición genética de dosis única para las distrofias corneales relacionadas con TGFBI, afecciones hereditarias que pueden dañar progresivamente la vista.
En la tercera entrega de una serie de cuatro partes de Health Matters sobre bienestar y medicina de vanguardia en Hong Kong, Fiona Sun examina cómo una empresa emergente local está probando una terapia de edición genética que podría abordar un grupo de enfermedades oculares hereditarias desde su origen genético y qué se necesitará para convertirla en un tratamiento accesible para los pacientes.
Durante 15 años, el profesor Zheng Zongli ha trabajado para lograr que las terapias de edición genética sean lo suficientemente seguras como para tratar enfermedades con opciones de tratamiento limitadas.
Su trayectoria le ha llevado desde un doctorado en epidemiología médica en el Instituto Karolinska de Suecia hasta una formación postdoctoral en el Hospital General de Massachusetts y la Facultad de Medicina de Harvard, y, finalmente, a Hong Kong, donde cofundó la empresa emergente de terapia génica GenEditBio.
Ahora, él y su equipo están probando un posible tratamiento para un grupo de enfermedades oculares hereditarias que nublan gradualmente la córnea y provocan la pérdida de la vista.
GenEditBio está llevando a cabo ensayos clínicos de GEB-101, un fármaco de edición genómica diseñado como tratamiento único para las distrofias corneales relacionadas con el factor de crecimiento transformante beta (TGFBI).
Estos trastornos genéticos son causados por mutaciones en el gen TGFBI que desencadenan una acumulación progresiva de proteínas anormales y depósitos en la córnea.
“Actualmente existen dos opciones de tratamiento: el trasplante de córnea o el uso de un láser para extirpar el tejido enfermo”, dijo Zheng, cofundador y presidente de GenEditBio.
“Ninguno de los dos tratamientos puede curar la enfermedad, ya que está causada por una mutación genética que continúa produciendo la proteína dañina.
Algunos pacientes se sometieron a repetidos procedimientos láser cada vez que la enfermedad reaparecía. Pero después de múltiples operaciones, finalmente desistieron porque sus córneas se habían vuelto demasiado delgadas para operarlas.
Zheng, profesor del departamento de ciencias biomédicas de la Universidad de la Ciudad, afirmó que el nuevo tratamiento podría ofrecer una solución permanente. Administrado directamente en las células de la córnea, está diseñado para combatir la enfermedad desde su origen genético.
“Nuestro GEB-101 actúa a nivel genético para detener la producción de la proteína dañina y erradicar la causa de la enfermedad con una sola inyección”, afirmó.
Una córnea bajo ataque
Zheng señaló que las distrofias corneales relacionadas con TGFBI afectan aproximadamente al 0,2 % de la población asiática. Los síntomas incluyen fotofobia, pérdida gradual de la visión y erosión corneal recurrente, que puede causar dolor debilitante y deteriorar la calidad de vida a largo plazo de los pacientes.
El tratamiento actual se basa principalmente en la queratectomía fototerapéutica, en la que se utiliza un láser para tratar ciertas enfermedades de la superficie corneal. Sin embargo, debido al riesgo de complicaciones que pueden comprometer la visión y a las altas tasas de recurrencia, los pacientes pueden necesitar procedimientos repetidos y, eventualmente, un trasplante de córnea.
Zheng afirmó que los investigadores en este campo están desarrollando una serie de nuevos enfoques.
Según explicó, algunas empresas habían desarrollado terapias basadas en ARN que interferían con la producción de la proteína dañina, pero debido a que la mutación subyacente persistía, los efectos eran temporales y la enfermedad podía reaparecer.
“El ADN puede producir continuamente muchas cadenas de ARN, que luego se traducen en numerosas proteínas. Por lo tanto, si bien se puede intervenir y bloquear el proceso a nivel del ARN, no se está abordando la causa”, afirmó.
“Puedes seguir tratando los síntomas a medida que aparecen, pero al final acabarás tomando medicamentos indefinidamente en lugar de solucionarlo todo de una vez por todas.
“Modificar el ADN es más parecido a una cirugía. En lugar de tomar medicamentos año tras año, te sometes a un único procedimiento.”
GEB-101 se basa en la tecnología de edición genómica CRISPR-Cas, que se dirige a una ubicación específica en el gen TGFBI mutado. Se administra mediante una única inyección intraestromal en la córnea.
El profesor Zheng Zongli afirma que lleva 15 años trabajando en esta tecnología. Foto: Silvia SiuPrimero en humanos
Según Zheng, el tratamiento surgió de una colaboración con el Hospital de Ojos y Otorrinolaringología de la Universidad de Fudan en Shanghái, que llevaba años estudiando las distrofias corneales relacionadas con TGFBI y había tratado a muchos pacientes con estas afecciones.
Su equipo se puso en contacto con el hospital en 2024 para proponer la colaboración.
Las pruebas en monos mostraron resultados prometedores. «En monos, GEB-101 tiene una eficiencia de edición genética superior al 80 %, lo que significa que más del 80 % de las células han sido modificadas», afirmó. «Una eficiencia superior al 80 % puede considerarse beneficiosa para los pacientes, ya que puede retrasar o prevenir eficazmente la recurrencia».
Zheng explicó que el tratamiento se administró a su primera paciente, una mujer de Shanghái, en mayo del año pasado. Ella ya había recibido otros tratamientos, pero su afección reapareció antes de recibir GEB-101.
Hasta el momento, se había administrado a seis pacientes en China continental, y todos ellos habían reportado buenos resultados, afirmó.
Un bisturí que se desvanece
Zheng señaló que la seguridad era la principal preocupación de los pacientes y, por lo tanto, había sido un aspecto central de su investigación.
“Llevo 15 años trabajando en esta tecnología. Cuando estaba en la Universidad de Harvard, nuestro laboratorio era líder mundial en este campo. La seguridad siempre ha sido mi máxima prioridad”, afirmó Zheng, investigador de la Facultad de Medicina de Harvard.
Para ello, el tratamiento utiliza una herramienta de edición genética en forma de proteína que se degrada en el plazo de un día tras completar su función.
“Es un bisturí molecular que se utiliza para realizar cirugías en el ADN”, dijo Zheng.
El procedimiento duró aproximadamente media hora y consistió en introducir la proteína, que contenía una secuencia que reconocía el gen objetivo, en las células del estroma corneal, explicó.
“Una vez dentro, entra en el núcleo, actúa sobre el gen TGFBI y reprime su expresión”, explicó.
La entrega fue otro desafío.
“Las consideraciones principales son lograr que la herramienta llegue eficazmente a las células objetivo y que se degrade inmediatamente una vez finalizada la edición. Ambos factores dependen del método de administración”, afirmó.
GEB-101 se presenta como una ribonucleoproteína dentro de un vehículo de administración de proteínas diseñado específicamente, un sistema de administración in vivo patentado desarrollado por GenEditBio.
“Hemos desarrollado una herramienta basada en partículas similares a virus. Básicamente, modificamos una porción de la cápside viral y, mientras construimos la envoltura, colocamos el bisturí molecular en su interior”, explicó Zheng.
“Una ventaja de los virus es que son increíblemente potentes y tienen una gran capacidad para infectar diferentes tejidos.”
La apuesta de Hong Kong por la edición genética
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de vía rápida a GEB-101 para el tratamiento de las distrofias corneales relacionadas con TGFBI en septiembre.
Esto se produjo tras la autorización de nuevos fármacos en fase de investigación por parte de la FDA en diciembre de 2025 y de la Administración Nacional de Productos Médicos de China en julio de este año.
GEB-101 se encuentra en ensayos clínicos en varios centros de China continental y Estados Unidos. Zheng afirmó que prevé que el fármaco llegue a los pacientes en un plazo de tres a cinco años.
Al ser preguntado por el coste, dijo: "Esperamos que la gran mayoría de los pacientes puedan permitírselo".
Zheng afirmó que la edición genética tiene un amplio potencial que va más allá de los trastornos oculares hereditarios, incluyendo el tratamiento de tumores y enfermedades crónicas.
“Es similar a tener un kit para fabricar llaves: para abrir una cerradura en particular, debemos fabricar la llave de acuerdo con las marcas únicas de esa cerradura”, dijo.
“Modificar la secuencia puede dar lugar a un fármaco para una enfermedad específica.”
GenEditBio, fundada en 2021, es una empresa emergente de terapia génica en fase clínica que desarrolla tratamientos de edición del genoma in vivo.
Zheng afirmó que la investigación sobre la edición genética está creciendo en Hong Kong.
“Mucha gente está utilizando esta herramienta, especialmente en laboratorios biomédicos, porque es muy potente. Dicho esto, relativamente pocos equipos están trabajando en el desarrollo de la tecnología subyacente”, afirmó.
“Creo que la edición genética será una herramienta terapéutica fundamental en el futuro de la medicina.”
Fiona Sun
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Fiona Sun se unió a la sección de Hong Kong del Post en 2019. Escribe sobre temas de interés para los residentes de la ciudad, incluyendo comunidades geográficas, minorías étnicas y aquellas unidas por causas e intereses comunes. Es licenciada en periodismo por la Universidad de Hong Kong.
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