Investigadores revierten comportamientos relacionados con el autismo en ratones actuando sobre los vasos sanguíneos del cerebro
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Scitechdaily.com/07/10/2026
El autismo es relativamente común, aunque las estimaciones de prevalencia varían según el país y el grupo de edad. En Estados Unidos, las estimaciones recientes de vigilancia de los CDC sugieren que aproximadamente 1 de cada 31 niños de ocho años son diagnosticados con trastorno del espectro autista, mientras que las estimaciones globales generalmente sitúan la prevalencia en torno al 1 % de la población.
Un estudio realizado en ratones sugiere que las células que recubren los vasos sanguíneos del cerebro pueden desempeñar un papel importante en los síntomas relacionados con el autismo.
Investigadores han logrado revertir varios síntomas conductuales relacionados con el autismo en ratones adultos corrigiendo un problema en los vasos sanguíneos que irrigan el cerebro. Los hallazgos apuntan a una diana terapéutica inesperada: las células endoteliales, que recubren los vasos sanguíneos y ayudan a controlar la velocidad con la que la sangre llega a las regiones activas del cerebro.
El estudio, publicado en la revista Neuron , se centró en ratones con una deleción en el cromosoma 16p11.2, una alteración genética asociada al autismo en humanos. La activación de un receptor llamado P2Y2 restauró la función de los vasos sanguíneos, aumentó el flujo sanguíneo cerebral y revirtió la hiperactividad, los movimientos repetitivos y el deterioro del aprendizaje motor en los animales.
Un problema vascular dentro del cerebro
El autismo es un trastorno del neurodesarrollo con una amplia gama de características y necesidades de apoyo. Algunos síntomas conductuales asociados pueden dificultar la vida diaria, y actualmente no existen tratamientos farmacológicos que aborden de forma generalizada dichos síntomas.
Los mismos investigadores habían descubierto previamente que los vasos sanguíneos cerebrales funcionan de forma anómala en ratones con la deleción 16p11.2. Su trabajo sugería que el problema comienza en las primeras etapas del desarrollo, en las células endoteliales, que forman el revestimiento interno de los vasos sanguíneos.
Investigadores del equipo del Dr. Baptiste Lacoste en el Hospital de Ottawa y la Universidad de Ottawa lograron revertir ciertos síntomas conductuales en un modelo de ratón con autismo al corregir un problema en los vasos sanguíneos del cerebro. Sus hallazgos, publicados en la revista Neuron, presentan una nueva y prometedora diana terapéutica para estos síntomas. Crédito: Hospital de OttawaEstas células ayudan a regular el suministro de sangre al tejido cerebral activo. Cuando las neuronas se activan, los vasos sanguíneos cercanos normalmente responden aumentando el flujo sanguíneo local para que el tejido reciba suficiente oxígeno y nutrientes. En los ratones estudiados por el equipo, esa respuesta vascular fue demasiado lenta.
Una señal ausente en las células de los vasos sanguíneos
En el nuevo estudio, dirigido por la Dra. Julie Ouellette, antigua estudiante de doctorado, los investigadores analizaron qué impedía que las células endoteliales respondieran con normalidad.
Descubrieron que las células tenían aproximadamente la mitad del nivel normal de ATP. Si bien el ATP es conocido principalmente como la molécula que las células utilizan para almacenar y transferir energía, también puede actuar como molécula de señalización fuera de las células. En este caso, los investigadores atribuyeron el defecto a una señalización reducida a través de P2Y2, un receptor que se encuentra en la superficie celular.
La estimulación del receptor P2Y2 restauró la función de las células endoteliales. El flujo sanguíneo cerebral mejoró y se revirtieron varias anomalías de comportamiento que ya estaban presentes en ratones adultos.
Un fármaco ya existente apunta a una posible vía de avance
Los investigadores lograron este efecto utilizando un fármaco que activa el receptor P2Y2. Este compuesto ya está aprobado en Japón y Corea del Sur para el tratamiento del síndrome del ojo seco.
“Es como si estas células estuvieran dormidas y ahora pudiéramos despertarlas”, explica el Dr. Lacoste. “Y tal vez solo necesitemos tratarlas una vez para que se despierten de forma permanente. Seguiremos investigando, pero es un aspecto prometedor para un futuro tratamiento”.
Evaluar si un tratamiento más temprano modifica el resultado
El equipo ahora planea activar el receptor P2Y2 en una etapa más temprana del desarrollo para determinar si el tratamiento a una edad más temprana produce efectos diferentes o adicionales.
“El camino desde el descubrimiento hasta los ensayos clínicos es largo, pero nos entusiasma la posibilidad de que nuestros hallazgos puedan algún día mejorar la vida diaria de las personas con autismo”, dijo el autor principal, el Dr. Baptiste Lacoste, científico sénior del Hospital de Ottawa y profesor de la Universidad de Ottawa.
Los investigadores también han presentado una solicitud de patente que abarca el uso de la activación del receptor P2Y2 en los vasos sanguíneos para tratar los síntomas relacionados con el autismo.
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Referencia:
“La activación del receptor purinérgico rectifica la disfunción endotelial asociada al autismo” por Julie Ouellette, Sareen Warsi, Phinea Romero, Purva Khare, Shama Naz, Leya Aubert-Tandon, Moises Freitas-Andrade, Chantal Pileggi, Sozerko Yandiev, Joanna Raman-Nair, James Yee, Nicole Blakeley, Balaji Govindaswamy, Cesar Henrique Comin, Mary-Ellen Harper, Devika Soundara Manickam, Fabrice Dabertrand, Armen Saghatelyan y Baptiste Lacoste, 30 de septiembre de 2026, Neuron .
Financiación: Institutos Canadienses de Investigación en Salud
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Fuente:
