Scribe solicita 96 millones de dólares para STX-1150, una terapia epigenética para silenciar el gen PCSK9. Se esperan los primeros datos de pacientes de esta clase en 2027
Gianluca Riccio
es.futuroprossimo.it/21 Julio 2026
Se invertirán 96 millones de dólares para llevar la supresión del gen del colesterol a la práctica clínica. Escriba la terapéutica Ayer se presentó la documentación para salir a bolsa en el Nasdaq: siete millones de acciones con un precio de entre 13 y 15 dólares cada una, y la mayor parte de ese dinero irá a parar al candidato que está retrasando todo esto: STX-1150.
El fármaco llegó a los primeros pacientes humanos en Australia hace unas semanas, tras recibir la aprobación del organismo regulador local: 64 adultos con colesterol LDL alto y mayor riesgo cardiovascular. Si todo transcurre según lo previsto en Berkeley, los resultados de las pruebas estarán disponibles en el primer semestre de 2027. Los fondos restantes se utilizarán para llevar a dos candidatos más a la fase clínica. STX-1400 (dirigido al gen APOC3, para los triglicéridos) y STX-1200 (dirigido a LPA, lipoproteína(a)). Todas las piezas forman parte del mismo mosaico: la aterosclerosis.
Cómo funciona el silenciamiento del gen PCSK9
Aquí es donde la cosa se pone curiosa, porque en el imaginario colectivo, CRISPR es sinónimo de tijeras moleculares que cortan el ADN. STX-1150 Hace algo diferente. Utiliza una versión de CRISPR con "hojas romas", como tijeras de bebé (una proteína CasX modificada genéticamente sin actividad nucleasa) unida a dominios que añaden metilación al ADN y a las proteínas que lo empaquetan. Básicamente, silencia el gen PCSK9 sin alterar su secuencia..
En última instancia, el ADN permanece intacto, el silenciamiento genético es (teóricamente) reversible, y el hígado deja de producir la proteína que mantiene altos los niveles de LDL. Todo viaja dentro de una nanopartícula lipídica que se dirige directamente al hígado, la misma plataforma de administración que las vacunas de ARNm. Ben Oakes, cofundador y director ejecutivo de Scribe (del laboratorio de Jennifer Doudna en Berkeley), lo denomina “el estado final” de las terapias de interferencia de ARN como Leqvio.
¿El objetivo real? La dosis.
El gen PCSK9 como diana farmacológica no es algo nuevo. Amgen lo golpea con Repatha (un anticuerpo inyectado cada dos semanas), Novartis lo silencia con leqvio (inclisirán), un ARNip que se administra cada seis meses..
Ambos funcionan. Ambos son costosos y ambos requieren que el paciente recuerde seguir la terapia
La apuesta de Scribe es que el STX-1150 llegará más lejos: Oakes sugiere una dosis de refuerzo cada 10-20 años. un hito con varios se delante de: se El silenciamiento genético se mantiene, se El hígado no "reactiva el gen" cuando reemplaza los hepatocitos, se El sistema inmunitario no desarrolla anticuerpos contra la proteína bacteriana que actúa como vehículo. Estas son las mismas incógnitas que acompañan a todas las terapias génicas para el hígado, y que nadie puede resolver hoy sin que el tiempo haga su trabajo mediante pruebas. La Píldora experimental que reduce el colesterol LDL en un 60%. El fármaco, que llegó a la FDA en febrero, avanza en la dirección opuesta: máxima eficacia con máxima frecuencia.
El programa STX-1150 en cifras
EstudioEnsayo de fase 1 en Australia, autorizado por la Administración de Productos Terapéuticos en diciembre de 2025, primeras dosis en la primavera de 2026. Hasta 64 adultos con niveles elevados de LDL-C y mayor riesgo de ASCVD. Patrocinador: Escriba la terapéutica.
Datos claveTecnología ELXR (represor epigenético a largo plazo del cromosoma X), administrada mediante nanopartículas lipídicas hepatotrópicas, en dosis única con opción de refuerzo. Se prevé que los ingresos se alcancen en el primer semestre de 2027. Se estima una inversión en la salida a bolsa de este programa de entre 30 y 35 millones de dólares.
Una sola inyección, si todo va bien, podría durar al menos una década. El "si todo va bien" pesa más que el vial.
¿Quién ha apostado ya y quién está pagando?
Sanofi, quien en 2023 firmó un acuerdo de 1,5 millones con Scribe en biodólares (es decir: un poco de dinero de inmediato, mucho si algo llega a buen término), comprará aproximadamente 7 millones de dólares en acciones de Scribe en una colocación privada paralela a la salida a bolsa.. También Eli Lilly Anunció que comprará algunos. Los grandes nombres están presentes, como siempre en esta etapa: Significa que alguien ve potencial, no que el medicamento vaya a funcionar al 100%.
en 2021 Te hablé del primer experimento con CRISPR que redujo el colesterol de los ratones en un 57%, y eso ya parecía algo importantísimo. en 2022 Inclisiran ha llegado a Italia, y el Servicio Nacional de Salud (NHS) lo reembolsa bajo ciertas condiciones. Casi 5 años despuésEl criterio se ha desplazado de la "eficacia" a la "duración", y el campo de batalla es la dosis.
¿A qué distancia está la farmacia desde aquí?
Horizonte estimadoSe requieren al menos 8 años para la aprobación de la FDA/EMA, suponiendo que la supresión del gen dure más de 24 meses y no surja ninguna inmunogenicidad inesperada. La duración prometida de 10 a 20 años solo podrá verificarse con un seguimiento a esa escala.
Quienes tengan una mutación genética que predisponga al colesterol LDL alto serán los primeros en beneficiarse (un mercado reducido y un precio muy elevado), seguidos por quienes ya hayan sufrido un evento cardiovascular. El costo inicial será similar al de las terapias génicas hepáticas actuales, es decir, decenas de miles de dólares por tratamiento. La versión de un solo uso para la población general, la que realmente tendrá un impacto significativo en la salud pública, está a la vuelta de la esquina.
Sin embargo, el gen PCSK9 se ha convertido en el gen más estudiado en cardiología molecular: Anticuerpos, ARNip, ahora silenciamiento génico epigenético, mañana quizás edición permanente.
Cada uno de estos enfoques le dice al lector "el mío es el camino correcto", y cada uno es adecuado para un tipo específico de paciente. La verdadera pregunta, que la oferta pública inicial no aborda y los datos de 2027 solo parcialmente, es otra: ¿qué generación de estos medicamentos llegará realmente al médico de cabecera en Marano o Cernusco sul Naviglio antes de que el paciente tenga que pagarlos de su propio bolsillo?
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Gianluca Riccio, directora creativa de Melancia adv, redactora y periodista. Forma parte del Instituto Italiano para el Futuro, World Future Society y H+. Desde 2006 dirige Futuroprossimo.it, el recurso italiano de Futurología. Es socio de Forwardto - Estudios y habilidades para escenarios futuros.
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