Thena Biotech está iniciando el primer ensayo clínico en humanos de una nanopartícula de ferritina contra cinco tumores difíciles de tratar en el Hospital Gemelli de Roma
Gianluca Riccio
futuroprossimo.it/18 Junio 2026
La ferritina es la proteína que almacena hierro en nuestras células.Básicamente, se trata de una pequeña jaula de 24 piezas idénticas que se mantienen unidas, de 12 nanómetros de ancho. Si sabes lo que hace la hemoglobina, la ferritina es su despensa. Ahora imagina vaciarla de hierro, llenarla con un fármaco de quimioterapia y añadirle un candado que se abre solo si la enzima adecuada la corta: una enzima abundante en tumores y escasa en tejido sano. Eso es lo que hizo un equipo del CNR de Roma. Ahora, tras 11 años de patentes y modelos animales, el dispositivo se está probando en un paciente real en el Hospital Gemelli, y veremos qué tal funciona.
El medicamento se llama EL-0504. El estudio, NANOFER, está registrado como NCT07646106 y se alista hasta Adultos xnumx con enfermedad avanzada en cinco categorías: tumores sólidos Pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas, colorrectal, pancreático, gástrico y de mama triple negativo. Todos estos pacientes ya han agotado las opciones aprobadas en Europa: la fase primaria está programada para finalizar en mayo de 2027.
La ferritina como ganzúa
El objetivo se llama CD71o el receptor de transferrina. Es lo que las células usan para absorber hierro, y los tumores tienen una necesidad desproporcionada de él: lo expresan en cantidades mucho mayores que el tejido sano. Parecería un objetivo perfecto, y de hecho, ha estado en la mente de los oncólogos durante al menos 30 años. Sin embargo, hay un problema: el CD71 no solo está en los tumores. También está en todas las células sanas que se dividen rápidamente, desde la médula ósea hasta el epitelio intestinal. Dirigirse a él significa atacar también a estas células.
El hallazgo de Thena Biotech, la empresa latina nacida de las patentes del CNR (inventores Pierpaolo Ceci ed Elizabeth Falvo), es de la que te hablaba antes: una nanocápsula de ferritina disfrazada de capa polipeptídica que se desprende solo donde las enzimas proteasas del tumor la cortan.
Mientras viaja por la sangre, es inerte. Una vez en el microambiente del tumor, se activa, entra y libera la quimioterapia. La quimioterapia, además, es Genz-644282, un inhibidor de la topoisomerasa I desarrollado en su momento por Genzyme, pero que nunca llegó a comercializarse por sí solo. Era demasiado tóxico para su venta.
La policlínica Gemelli, lugar del ensayo clínico.
¿Qué salió mal para los que llegaron primero?
El precedente clínico más cercano es CX-2029, un anticuerpo conjugado anti-CD71 Terapéutica CytomX, socio de AbbVie. En la fase 2 mostró una respuesta objetiva de un 21% en el carcinoma de células escamosas de esófago y un 10% en el pulmón de células no pequeñas escamosas. Números no despreciables en pacientes con tratamiento previo intensivo. Sin embargo, la anemia de grado 3 o superior ha afectado a la un 76,1% de pacientes, y en marzo de 2023 AbbVie rescindió el contrato. CytomX readquirió los derechos y decidió dejar de invertir en él a finales de 2023. El objetivo había consumido a otro candidato.
Así pues, 30 años intentando arreglar el CD71, y casi todos han fallado en el mismo punto: la médula ósea. Por eso otros enfoques, como los que hemos descrito en elastato-211 o enanticuerpo anti-SFRP2Se centran en la geometría de la toxicidad: atacar con fuerza y de cerca, o cambiar de objetivo.
Thena juega otra carta, activación condicional. La ferritina es una proteína humana; debería ser menos inmunogénica que un anticuerpo. Además, estudios en ratas demuestran que permanece en circulación mucho más tiempo que el fármaco libre. En teoría, es una idea brillante. Veremos cómo funciona en humanos este año.
El estudio preclínico que respalda el ensayo
Publicación: Falvo E. y otros, “Alta actividad y baja toxicidad de un nuevo nanofármaco dirigido a CD71, denominado The-0504, en modelos preclínicos de varios tumores humanos agresivos”., publicado en Revista de investigación clínica y experimental del cáncer (2021). DOI: 10.1186/s13046-021-01851-8.
Tiempos reales, sin optimismo
Horizonte estimado: 8 12 años En el mejor de los casos, tendrá más tiempo si tropieza. Quizás nunca, si la anemia reaparece.
La fase 1 concluye en 2027 con treinta pacientes. Posteriormente, se requiere una fase 2 para cada indicación y una fase 3 para las más prometedoras. Los pacientes con tumores que expresan un alto nivel de CD71 en los hospitales italianos que participan en el ensayo se beneficiarán primero. El detalle que no me gusta: producir una proteína recombinante compleja como THE-0504 es bastante caro. El precio final, suponiendo que algún día lo alcancemos, será el verdadero obstáculo después de la biología.
Hay algo que me llama especialmente la atención, como italiano que lleva muchos años contando estas historias: la parte de la cadena de suministro que funciona en esta investigación es precisamente la que normalmente falla. Una patente pública presentada por investigadores del CNR, una pequeña empresa en Latina que adquiere la licencia, un hospital romano que inicia el ensayo. Todo dentro de un radio de doscientos kilómetros.
Si acaba mal, será la típica historia de que la ciencia funciona, pero el mercado no; pero si acaba bien, será una de esas ocasiones en que la llanura del Lacio se asemejará brevemente a Boston.
___________________
Gianluca Riccio, directora creativa de Melancia adv, redactora y periodista. Forma parte del Instituto Italiano para el Futuro, World Future Society y H+. Desde 2006 dirige Futuroprossimo.it, el recurso italiano de Futurología. Es socio de Forwardto - Estudios y habilidades para escenarios futuros.
________
Fuente:
