Científicos coreanos presentan en la revista 'Nature' una terapia sin precedentes que revierte la ceguera durante 6 meses en un ratón con enfermedad degenerativa de retina
Innovación en regeneración de retinaFREEPIKFREEPIK
L. Cano
La Razon, 02.04.2025
La visión es uno de los sentidos más importantes del ser humano, pero más de 300 millones de personas en todo el mundo corren el riesgo de perderla debido a diversas enfermedades de la retina. Aunque los últimos avances en el tratamiento de las enfermedades de la retina han conseguido frenar su progresión, hasta ahora no se había desarrollado ninguna terapia eficaz para recuperar la visión perdida. Ahora, los investigadores del Instituto Avanzado de Ciencia y Tecnología de Corea (KAIST) han desarrollado con éxito un novedoso fármaco para restaurarla y eliminar la ceguera.
El KAIST anunció el 30 de marzo que un equipo de investigación dirigido por el profesor Jin Woo Kim, del Departamento de Ciencias Biológicas, ha desarrollado un método de tratamiento (un fármaco experimental inyectable en desarrollo) que revierte la ceguera y restaura la visión mediante la regeneración de las células de la retina.
Según los resultados de su estudio, publicado en la revista Nature Communications, el equipo de investigadores logró desarrollar un fármaco que indujo la regeneración neuronal de la retina sostenida en un ratón modificado genéticamente para presentar una enfermedad degenerativa de la retina (retinosis pigmentaria). Cuando los científicos administraron el compuesto, lograron bloquear PROX1 (homeobox Próspero 1), una proteína presente en el organismo que suprime la regeneración de la retina. Esto restauró su visión durante más de seis meses.
Este estudio marca la primera inducción con éxito de la regeneración neuronal retiniana a largo plazo en retinas de mamíferos, ofreciendo nuevas esperanzas a pacientes con enfermedades degenerativas de la retina que antes no tenían opciones de tratamiento.
A medida que la población mundial envejece, el número de pacientes con enfermedades de la retina no deja de aumentar. Sin embargo, no existen tratamientos para restaurar las retinas dañadas y la visión. La razón principal es la incapacidad de la retina de los mamíferos para regenerarse una vez dañada.
Museong Kim, candidato al doctorado, el profesor Jin Woo Kim y la doctora Eun Jung LeeDepartamento de Ciencias Biológicas del KAISTEstudios realizados en animales de sangre fría, como los peces -conocidos por su robusta regeneración retiniana-, han demostrado que las lesiones retinianas provocan la desdiferenciación de las células de la glía de Müller en células progenitoras retinianas, que a su vez generan nuevas neuronas. Sin embargo, en los mamíferos, este proceso se ve alterado, lo que provoca daños permanentes en la retina.
Cómo lograron regenerar el nervio de la retina en ratones
Mediante este estudio, el equipo de investigadores identificó la proteína PROX1 como un inhibidor clave de la desdiferenciación de la glía de Müller en mamíferos. PROX1 es una proteína que se encuentra en las neuronas de la retina, el hipocampo y la médula espinal, donde suprime la proliferación de células madre neurales y promueve la diferenciación en neuronas.
Los investigadores descubrieron que PROX1 se acumula en la glía de Müller dañada de la retina de ratón, pero está ausente en la glía de Müller altamente regenerativa de los peces. Además, demostraron que la PROX1 de la glía de Müller no se sintetiza internamente, sino que se absorbe de las neuronas circundantes, que no la degradan y la secretan. Basándose en este hallazgo, el equipo desarrolló un método para restaurar la capacidad regenerativa de la glía de Müller eliminando el PROX1 extracelular antes de que llegue a estas células.
Este método consiste en utilizar un anticuerpo que se une a PROX1, desarrollado por Celliaz Inc, una empresa de biotecnología fundada por el laboratorio de investigación del profesor Jin Woo Kim. Cuando se administró a retinas de ratones modelo de la enfermedad, este anticuerpo favoreció significativamente la regeneración neuronal. Además, el gen del anticuerpo a las retinas de ratones modelo de la enfermedad de retinosis pigmentaria, permitió la regeneración sostenida de la retina y el restablecimiento de la visión durante más de seis meses.
Quieren probarlo en humanos en 2028
En la actualidad, Celliaz Inc. está desarrollando la terapia inductora de la regeneración de la retina para su aplicación en diversas enfermedades degenerativas de la retina que actualmente carecen de tratamientos eficaces.
La Dra. Eun Jung Lee declaró: «Estamos a punto de completar la optimización del anticuerpo neutralizador de PROX1 (CLZ001) y pasar a estudios preclínicos antes de administrarlo a pacientes con enfermedades de la retina. Nuestro objetivo es ofrecer una solución a los pacientes con riesgo de ceguera que actualmente carecen de opciones de tratamiento adecuadas». La empresa tiene previsto iniciar ensayos clínicos en 2028.
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