Edición de bases, lutecio-177, CBD: estas son algunas de las moléculas implicadas en los ensayos clínicos más prometedores de 2025: echemos un vistazo
Gianluca Riccio
Enero 3 2025
Algunos la llaman “Fase 4”, el momento de la verdad de cada nueva terapia. Los ensayos clínicos son el último paso crucial antes de que un tratamiento prometedor pueda convertirse en realidad para los pacientes. Y 2025 promete ser un año particularmente lleno de ensayos clínicos con potencial disruptivo, desde el tratamiento de enfermedades genéticas como la anemia falciforme hasta nuevas armas contra los tumores, pasando por el uso de sustancias psicodélicas para tratar los trastornos mentales.
Futuro Prossimo tiene su propia lista de seguimiento, y las 4 búsquedas que les mostraré se encuentran entre las que encabezan la lista: ¿echemos un vistazo juntos?
BEACON: edición genética contra la anemia falciforme
Ilustración 3D de células sanguíneas de anemia falciforme. Imagen: Depositphotos
El primero de los ensayos clínicos que se observarán en 2025 es FARO, que está probando una terapia genética pionera para la anemia de células falciformes. Esta enfermedad genética, causada por una mutación en el gen de la hemoglobina, transforma los glóbulos rojos en formas falciformes, provocando crisis dolorosas y daño progresivo a los órganos.
La experimentación utiliza una técnica de edición genética llamada "edición de base”para corregir el defecto genético directamente en las células madre hematopoyéticas de los pacientes. Estas células, extraídas de la sangre, se modifican en el laboratorio para producir una forma de hemoglobina "antifalciforme" y luego se reinfunden a los pacientes.
Los primeros resultados se esperan para febrero: Si son positivos, allanarán el camino para una posible cura “de una sola vez” para esta grave enfermedad y, de manera más general, demostrarán la viabilidad de la edición genética para tratar patologías hereditarias.
Lutecio-177: ¿el futuro está en las drogas radiactivas?
Un diagrama que muestra el mecanismo de funcionamiento del lutecio-177.
El segundo ensayo clínico a seguir atentamente es el que está evaluando la efectividad del Lutecio-177, un fármaco radiactivo innovador para el tratamiento del cáncer de próstata. Ya aprobada como terapia de "última línea", ahora también se está probando en las primeras etapas de la enfermedad metastásica.
Como funciona El lutecio-177 está vinculado a una molécula que se une selectivamente a un antígeno (PSMA) expresado en las células del cáncer de próstata. Una vez inyectado, el fármaco se acumula en los tumores y los “bombardea” con radiación dirigida, preservando el tejido sano.
El estudio en curso, en más de 1.100 pacientes, podría conducir a un uso más amplio de esta prometedora terapia y, de manera más general, confirmar el potencial de los "radiofármacos oncológicos" ultraespecíficos. Nuevas armas que se perfilan como una de las fronteras más prometedoras en la guerra contra el cáncer.
Esquizofrenia y psicosis, la apuesta del CBD
Pasando a las enfermedades psiquiátricas, el tercero de los ensayos clínicos “candentes” de 2025 es PASO, un estudio multicéntrico que está evaluando la eficacia del cannabidiol (CBD) en el tratamiento de la psicosis en la esquizofrenia.
El CBD, un compuesto no psicoactivo derivado del cannabis, ya ha demostrado propiedades anticonvulsivas y ansiolíticas. Ahora, tres ensayos clínicos paralelos probarán si también puede aliviar los síntomas psicóticos, en combinación o como alternativa a los antipsicóticos tradicionales, en pacientes en diferentes etapas de la enfermedad.
Con alrededor de 1.000 participantes en 11 países, será uno de los estudios más grandes jamás realizados sobre el potencial terapéutico del CBD en los trastornos mentales graves. Y podría allanar el camino para opciones de tratamiento más seguras y específicas para una afección altamente incapacitante.
Detección de cáncer de mama “adaptada”
Finalmente, no puedo evitar mencionar "Mi examen personal de mama“, el primer ensayo clínico a gran escala evaluar la eficacia del cribado personalizado del cáncer de mama en función del riesgo individual.
Actualmente, los programas de detección se basan únicamente en la edad, con resultados subóptimos: muchos falsos positivos, pocas vidas salvadas. La idea es “adaptar a la medida” la vigilancia, utilizando datos genéticos, antecedentes familiares y densidad mamaria para estratificar a las mujeres según el riesgo y modular la frecuencia y el tipo de pruebas en consecuencia.
El estudio, en el que participan más de 50.000 mujeres de 6 países, podría revolucionar las estrategias de prevención del cáncer más frecuente en la población femenina. Un cambio de paradigma en línea con la medicina de precisión: ya no "una talla única", sino "la terapia (y el cribado) adecuados para la persona adecuada en el momento adecuado".
Ensayos clínicos, estos y otros: dedos cruzados y ojos bien abiertos
Sólo queda seguir atentamente los resultados de estos experimentos pioneros. Cuatro pequeñas pero grandes revoluciones que, si cumplen sus promesas, podrían mejorar las vidas de millones de pacientes y tal vez inspirar a una nueva generación de ensayos clínicos cada vez más innovador y ambicioso.
Al fin y al cabo, la investigación nunca se detiene: quién sabe qué otras sorpresas nos deparará el futuro de la medicina este año. Estaremos aquí para decírselo.
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Gianluca Riccio, directora creativa de Melancia adv, redactora y periodista. Forma parte del Instituto Italiano para el Futuro, World Future Society y H+. Desde 2006 dirige Futuroprossimo.it, el recurso italiano de Futurología. Es socio de Forwardto - Estudios y habilidades para escenarios futuros.
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