GTX-11 es un compuesto oral que, en estudios preclínicos, ha logrado mejorar la función pulmonar, reducir la inflamación y el daño en los pulmones y aumentar la supervivencia en modelos animales
Eugènia Ruiz, CSO de GAT Therapeutics, con miembros del equipo en su laboratorio del Parque Científico de Barcelona (PCB-UB).
Saluddiario.es
15 DE MARZO DE 2026
La empresa biotecnológica GAT Therapeutics, con sede en el Parque Científico de la Universidad de Barcelona (PCB-UB), avanza en el desarrollo de GTX-11, un nuevo candidato a fármaco oral para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI).
Los resultados preclínicos, publicados en la revista científica Frontiers in Pharmacology, demuestran que GTX-11 reduce significativamente la fibrosis pulmonar, la inflamación y las alteraciones vasculares en distintos modelos experimentales.
La investigación se ha llevado a cabo en colaboración con el grupo de la Dra. Maria Molina-Molina en el Hospital de Bellvitge y el Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL), y el grupo del Dr. Javier Milara en la Fundación de Investigación Hospital General Universitario de Valencia (FIHGUV) y Universidad de Valencia (UV), que han aportado capacidades clave en biología celular y modelos experimentales avanzados. Ambos grupos son referentes internacionales en investigación traslacional en enfermedades respiratorias. En especial, la participación de la Dra. Molina, reconocida experta en enfermedades pulmonares intersticiales, ha reforzado la relevancia clínica del estudio.
Los resultados obtenidos confirman el potencial terapéutico de GTX-11, que en los modelos estudiados logró reducir de forma significativa la fibrosis pulmonar, la inflamación y la remodelación vascular. En determinados parámetros experimentales sus efectos han sido comparables o incluso superiores a los observados con los tratamientos utilizados actualmente en la práctica clínica, nintedanib y pirfenidona.
Mejora la supervivencia
En estos estudios preclínicos, GTX-11 ha demostrado mejorar la supervivencia en un modelo experimental de fibrosis pulmonar inducida por bleomicina. El tratamiento redujo de manera significativa la inflamación pulmonar, limitó las alteraciones vasculares asociadas a la enfermedad y disminuyó la activación de las células responsables de la formación de tejido cicatricial, responsable de la fibrosis. Estos efectos están relacionados con su capacidad para disminuir la señalización de la vía del TGF-β1, una citocina clave en el desarrollo de la fibrosis, lo que se traduce en menos cicatrización, menor inflamación y un posible retraso en la progresión de la enfermedad.
El estudio cuenta también con ensayos en células humanas procedentes tanto de pulmones sanos como de pacientes con enfermedad pulmonar intersticial fibrótica, reforzando la relevancia clínica de los resultados.
Para la Dra. Maria Molina, directora científica del IDIBELL, jefa del grupo de investigación en Pneumologia del mismo centro y médico de la Unidad Intersticial de Enfermedades Pulmonares del Hospital de Bellvitge, “uno de los aspectos más relevantes del estudio es haber validado el efecto antifibrótico en fibroblastos primarios derivados de pacientes con enfermedad intersticial. En estas células, GTX-11 redujo de forma consistente la respuesta profibrótica, además de disminuir la producción de mediadores inflamatorios. Estos resultados refuerzan la relevancia clínica y traslacional del candidato, porque muestran actividad en un modelo humano directamente relacionado con la biología de la enfermedad”.
“En el modelo de fibrosis pulmonar inducida por bleomicina, el tratamiento con GTX-11 no solo redujo de manera significativa la fibrosis, sino que también disminuyó la inflamación pulmonar y aportó un hallazgo diferencial: una mejora clara de la disfunción vascular asociada a la enfermedad. Este conjunto de resultados sugiere un impacto sobre los tres ejes principales de la patología: fibrosis, inflamación y alteraciones vasculares”, explica el Dr. Javier Milara, investigador de la Fundación de Investigación Hospital General Universitario de Valencia (FIHGUV) y la Universidad de Valencia.
Seguridad demostrada en humanos: finalización exitosa de la Fase I
En paralelo al desarrollo preclínico, GAT Therapeutics ha completado recientemente con éxito el ensayo clínico de Fase I (GTX-PH1-001). El estudio, realizado en voluntarios sanos, confirmó que GTX- 11 presenta un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, permitiendo caracterizar su farmacocinética y establecer las bases para su avance hacia estudios de seguridad y eficacia en pacientes.
Este hito refuerza la solidez traslacional del programa, que ya cuenta con resultados sólidos de eficacia preclínica y seguridad clínica temprana. “Estos resultados validan años de investigación centrada en intervenir sobre los mecanismos que impulsan la progresión fibrótica. Haber demostrado seguridad en humanos tras completar con éxito la Fase I nos sitúa en una posición sólida para avanzar hacia estudios en pacientes. GTX-11 nace con la vocación de convertirse en una terapia segura y realmente modificadora de la enfermedad”, afirma Eugènia Ruiz, CSO de GAT Therapeutics y autora del estudio.
GTX-11, una nueva esperanza
La fibrosis pulmonar idiopática es la forma más frecuente de enfermedad pulmonar intersticial fibrótica y se caracteriza por una pérdida progresiva de la función respiratoria. Se trata de una patología grave y de evolución impredecible que afecta a miles de personas en todo el mundo, principalmente a adultos de edad avanzada.
La esperanza de vida tras el diagnóstico es de tan solo dos a cinco años y a pesar de los avances médicos de los últimos años, la comunidad científica coincide en que continúa siendo una enfermedad sin cura y con necesidades médicas no cubiertas. Las opciones terapéuticas son limitadas y, en los casos más avanzados, el trasplante de pulmón continúa siendo la única alternativa de curación.
En este contexto, GTX-11 surge como una nueva vía de investigación. Se trata de un fármaco de administración oral desarrollado a partir de un carotenoide marino llamado fucoxantina, una sustancia natural presente en determinadas algas y que ha despertado interés científico por su papel en los procesos de inflamación y fibrosis.
Los estudios realizados demuestran la capacidad de GTX-11 para frenar el avance de la fibrosis pulmonar, al reducir la activación de los fibroblastos, las células responsables del daño pulmonar, y limitar la acumulación de tejido cicatricial. Estos resultados refuerzan su potencial como una futura opción terapéutica para una enfermedad que sigue contando con pocas alternativas.
Hacia tratamientos eficaces con menos efectos adversos
Uno de los principales retos en la fibrosis pulmonar es desarrollar terapias que mantengan la eficacia antifibrótica minimizando los efectos adversos asociados a los tratamientos actuales, que limitan la adherencia y la calidad de vida de los pacientes.
El enfoque de GAT Therapeutics se centra en intervenir sobre mecanismos biológicos clave de forma moduladora y no agresiva, buscando restaurar el equilibrio celular en lugar de bloquear indiscriminadamente rutas fisiológicas. Esta estrategia podría traducirse en tratamientos más eficaces y mejor tolerados.
La combinación de evidencia preclínica sólida y la confirmación de seguridad en humanos sitúa a GTX-11 como uno de los programas emergentes más prometedores en el ámbito de las enfermedades pulmonares fibróticas. De hecho, la revista Nature se ha hecho eco recientemente de esta línea de investigación en un artículo sobre la evolución del panorama terapéutico en la fibrosis pulmonar idiopática, subrayando la relevancia científica y traslacional de estrategias que buscan intervenir de forma más temprana y precisa en los mecanismos biológicos que impulsan la progresión fibrótica. Este reconocimiento refuerza el valor de aproximaciones que van más allá del control sintomático y apuestan por terapias verdaderamente modificadoras de la enfermedad, como GTX-11.
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Artículo de referencia:
Montes-Worboys A, Milara J, Farrera C, Fernández-Asensio C, Sánchez-Díez S, Mercadé J, Montero P, Roger I, Molina-Molina M, Ruiz-Cánovas E and Cortijo J (2026) GTX-11 attenuates lung fibrosis, inflammation and vascular remodeling in preclinical models of lung fibrotic disease. Front. Pharmacol. 16:1671132. doi: 10.3389/fphar.2025.1671132
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