La terapia génica provoca el desarrollo de un tumor alarmante en una paciente
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Por Krystle Vermes
futurism.com/17 de mayo de 2026
La terapia génica —que consiste básicamente en intentar ayudar a un paciente modificando la expresión de un gen en su organismo— ha demostrado ser muy prometedora para el tratamiento de una gama cada vez mayor de enfermedades y discapacidades graves, desde la enfermedad de Huntington hasta la sordera congénita .
Pero usar un virus modificado genéticamente para alterar el código genético de un ser humano vivo, una práctica que solo ha comenzado a generalizarse en la última década , es sin duda arriesgada. Ahora, está saliendo a la luz el primer caso de cómo esta práctica puede tener consecuencias negativas.
En un nuevo estudio publicado en The New England Journal of Medicine , los investigadores concluyeron que un joven paciente con síndrome de Hurler que recibió un virus adenoasociado (AAV), utilizado para introducir un gen terapéutico en el ADN del paciente, desarrolló posteriormente un tumor debido a la terapia.
La enfermedad del paciente, el síndrome de Hurler, se originó por una mutación que alteró una enzima en su organismo, afectando el desarrollo cerebral. Un trasplante de médula ósea no logró resolver el problema, lo que finalmente condujo a la terapia génica. Tras recibir el tratamiento, el cerebro del niño comenzó a desarrollarse adecuadamente para su edad, pero a los cinco años, los médicos detectaron un tumor del tamaño de una nuez en su cerebro. Los investigadores llegaron a la conclusión de que el virus adenoasociado (AAV) desencadenó el desarrollo del tumor al mutar un gen de forma no deseada.
Por suerte, la historia tiene un final feliz. El tumor fue extirpado con éxito y el desarrollo de las capacidades cognitivas del paciente sigue su curso normal.
Pero es difícil no preocuparse por este riesgo recién descubierto. Los investigadores involucrados en el caso creen que este resultado es poco común, señaló Science , pero sin duda afectará a otros pacientes —y a sus seres queridos— que se sometan a tratamientos similares en el futuro.
Krystle Vermes
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